한미약품 소속 연구원이 신약 개발을 위한 연구를 진행하고 있다. (사진=한미약품)

한미약품이 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 연구 개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 7년간 미국 독점 마케팅 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료제로, 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 LSD(리소좀 축적질환)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다.

또한 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고, 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀 난치 질환이다.

한미약품에 따르면, 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 이 같은 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.

앞서, 한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄(WORLD Symposium) 2024’에서 LA-GLA가 기존치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 이같은 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청도 준비하고 있다.

한미약품과 GC녹십자는 “희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일”이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 말했다.

(CNB뉴스)